Evidence-based clinical practice guideline for the management of primary immune thrombocytopenia (ITP) in pediatric population

Abstract

Introduction:Primary immune thrombocytopenia (ITP) is the most common cause of thrombocytopenia in children, with a reported incidence of 1.1-12.5 cases per 100 000 children. However, currently, there are several definitions of ITP, as well as diagnostic and therapeutic approaches. Objective:To develop an evidence-based clinical practice guideline (CPG) to standardize the definition of ITP and, in this way, reduce the variability of its diagnosis, and to provide indications for the treatment of acute, persistent, and chronic ITP in patients under 18 years of age. Materials and methods:The CPG was prepared by a multidisciplinary group that followed the Grading of Recommendations, Assessment, Development and Evaluations (GRADE) guidelines for developing CPGs, formulated PICO clinical questions, and conducted systematic reviews. GRADE evidence profiles were created and recommendations, with their corresponding level of evidence and strength, were made after a panel of experts assessed the benefit-risk balance, the quality of evidence, the patients’ values and preferences, and the context in which they should be implemented. Results:A total of 23 recommendations were made to pediatricians, hematologists, and health professionals working in emergency services for treating acute, persistent, and chronic ITP. Overall, the CPG has low quality of evidence, and the recommendations were made in order to improve the success rate of ITP treatment and the prognosis of children with this condition. Conclusions:Although ITP is the main cause of thrombocytopenia in pediatrics, to date there is not enough high-quality evidence that supports the recommendations presented here for its proper classification and treatment in children. Thus, further studies providing high-quality evidence on this issue are required.

Alternate abstract:

Introducción.La púrpura trombocitopénica inmunológica (PTI) es la causa más frecuente de trombocitopenia en población pediátrica, con una incidencia de 1.1 a 12.5 casos por cada 100 000 niños. Sin embargo, en la actualidad hay diferentes definiciones de PTI, así como enfoques diagnósticos y terapéuticos.

Objetivo.Desarrollar una guía de práctica clínica (GPC) basada en la evidencia para unificar las definiciones de PTI, y de esta forma reducir la variabilidad de su diagnóstico, y para proporcionar indicaciones para el tratamiento de la PTI aguda, persistente y crónica en pacientes menores de 18 años.

Materiales y métodos.La GPC fue desarrollada por un grupo multidisciplinario, el cual siguió las guías GRADE para la realización de GPC, formuló preguntas clínicas PICO y realizó revisiones sistemáticas. Se crearon perfiles de evidencia GRADE y se realizaron las recomendaciones, con su respectivo nivel de evidencia y fortaleza, luego de que un panel de expertos evaluara el equilibrio beneficio-riesgo, la calidad de la evidencia, las preferencias y valoraciones de los pacientes y el contexto en el que debieran implementarse.

Resultados.Se formularon 23 recomendaciones para el tratamiento de la PTI aguda, persistente y crónica dirigidas a pediatras, hematólogos y profesionales de la salud que trabajan en servicios de urgencias. En general, la evidencia de la guía es de baja calidad y las recomendaciones fueron formuladas para mejorar la tasa de éxito del tratamiento de la PTI y el pronóstico de estos pacientes.

Conclusiones.A pesar de que la PTI es la principal causa de trombocitopenia en población pediátrica, actualmente no hay suficiente evidencia de alta calidad que respalde las recomendaciones aquí presentadas para su adecuada clasificación y tratamiento en niños. Por lo anterior, se requiere realizar nuevos estudios que brinden evidencia de alta calidad en el tema.